肥厚型心肌病（HCM）作为一种由肌小节蛋白基因突变驱动的心肌疾病，其病理生理机制的复杂性与治疗手段的局限性，长期以来困扰着心血管领域的临床实践。近年来，随着对 HCM 核心发病机制的深入解析，心肌肌球蛋白抑制剂的研发与临床应用，为梗阻性 HCM 的治疗带来了革命性突破。中华医学会心血管病学分会联合中华心血管病杂志编辑委员会组织相关专家撰写了《心肌肌球蛋白抑制剂在梗阻性肥厚型心肌病患者中应用的专家建议》，本文将基于最新临床证据与专家建议，图文解析该类药物的作用机制、临床应用策略及未来发展方向，为临床医师提供全面的治疗参考。
目前国内上市的心肌肌球蛋白抑制剂仅有玛伐凯泰。对于适合接受玛伐凯泰治疗的患者，治疗过程中应严格监测病情变化并及时调整剂量，维持LVEF≥50%，避免心力衰竭的发生，同时注意合并用药禁忌。在治疗过程中还需监测不良事件并及时处理。
心肌肌球蛋白抑制剂临床适用人群推荐
对于使用β受体阻滞剂或非二氢吡啶类钙通道阻滞剂后仍因左心室流出道梗阻（静息或激发后LVOTG≥30 mmHg）而出现持续症状、纽约心脏协会心功能分级Ⅱ~Ⅲ级、LVEF≥55%的成人梗阻性HCM患者，可考虑加用心肌肌球蛋白抑制剂以改善运动能力和症状。
上述患者若不能耐受或禁忌使用β受体阻滞剂或非二氢吡啶类钙通道阻滞剂，可考虑单独使用心肌肌球蛋白抑制剂以改善运动能力和症状。
非肌小节蛋白基因突变所致的心肌肥厚（法布雷病、心脏淀粉样变、Danon病以及Ras/丝裂原活化蛋白激酶途径综合征等）合并左心室流出道梗阻的患者，不推荐使用心肌肌球蛋白抑制剂。
心肌肌球蛋白抑制剂治疗非梗阻性HCM的相关Ⅲ期临床研究正在进行中，尚无研究结果发表，对于此类患者不推荐使用。
因缺乏临床研究证据支持，目前对于儿童患者不推荐使用。
心肌肌球蛋白抑制剂剂量调整和监测
剂量调整原则
起始治疗或调整药物剂量后12周内不推荐剂量上调；
定期监测梗阻性HCM患者的症状变化，利用超声心动图评估Valsalva动作激发的LVOTG及LVEF，剂量调整需谨慎进行；
在维持LVEF≥50%的前提下达到激发状态下的适度LVOTG；
LVEF<55%时不推荐剂量上调（无论LVOTG如何）；
若在任何1次临床访视时出现LVEF<50%需中断治疗，每4周复查，待LVEF恢复≥50%后重启治疗并下调1个剂量（如果在2.5 mg剂量时中断治疗，则仍以2.5 mg恢复治疗）。
剂量调整及停药方案
玛伐凯泰在中国的推荐起始剂量为2.5 mg，每日1次口服。
1.起始治疗：
需在LVEF≥55%的前提下启动药物治疗，开始治疗后的12周内不推荐上调剂量，每4周进行超声心动图检查。
在LVEF≥50%的前提下，如果第4周检测Valsalva动作激发的LVOTG≥20 mmHg，则维持2.5 mg/d到第12周，然后进入维持治疗期；
若第4周检测Valsalva动作激发的LVOTG<20 mmHg则停药至第12周，第12周时复查若LVEF≥50%则重启治疗（剂量为2.5 mg/d），在4周后复查，并在之后8周维持2.5 mg/d；
对于第4周因Valsalva动作激发的LVOTG<20 mmHg停药的患者，第8周时若LVEF≥50%且未见安全性问题，也可以考虑重新开始2.5 mg/d药物治疗，第12周复查，随后进入维持治疗期。
2.维持治疗：
玛伐凯泰起始治疗12周后进入维持治疗阶段，该阶段允许剂量上调，逐阶上调至5、10或15 mg/d。
第12周时若LVEF 50%~55%，无论Valsalva动作激发的LVOTG情况，维持原剂量12周；
若LVEF>55%且Valsalva动作激发的LVOTG<30 mmHg，同样维持原剂量12周；
若LVEF>55%且Valsalva动作激发的LVOTG≥30 mmHg，可上调至下1个较高剂量，调整剂量4周后需复查超声心动图，若LVEF≥50%则在接下来的8周内维持相同剂量，之后剂量调整遵循此阶段的相同原则。
3.暂停或者终止用药：
在任何1次临床访视中一旦出现LVEF<50%，则中断治疗，每4周复查超声心动图，直至LVEF≥50%后恢复治疗并下调1个剂量（如在2.5 mg剂量中断治疗，则仍以2.5 mg剂量恢复治疗），恢复治疗4周后复查超声心动图，若LVEF≥50%则在接下来的8周内维持相同剂量。
若2.5 mg/d给药期间连续出现2次LVEF<50%，则永久终止使用玛伐凯泰。
从 “对症治疗” 到 “对因干预”，心肌肌球蛋白抑制剂的临床应用开启了 HCM 治疗的新纪元。其精准靶向肌小节功能异常的作用机制，为解除流出道梗阻、改善心肌能量代谢提供了全新路径。随着循证证据的不断丰富与临床实践的深入探索，这一创新疗法将在 HCM 全程管理中扮演愈发重要的角色，推动疾病治疗从 “缓解症状” 向 “逆转重构、改善预后” 的更高目标迈进。