7月5日，由镜湖医院心血管健康中心主办，澳门临床内科学会协办的“肺动脉高压治疗新进展学术研讨会”在澳门成功举办。会议深度剖析全球首个靶向血管重塑药物Sotatercept（WINREVAIR®）的突破性价值及亚洲临床应用实践，为肺动脉高压（PAH）治疗领域带来范式革新。
本次研讨会邀请了广东省人民医院姚桦教授、新加坡国立大学卢婷婷副教授、镜湖医院心血管健康中心吴宝群医生进行专题授课，并与众多专家共同围绕热点关键问题展开探讨；潘宝全医生、刘红医生、牛云茜医生共同主持会议。
开场致辞：降低疾病恶化风险，创新药带来新希望
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会议伊始，镜湖医院副院长张振荣教授致开场致辞。张振荣教授表示，肺动脉高压作为一种由多因素引发的肺血管病变综合征，可导致肺血管阻力持续升高，按照病因分类可分为5大类。其中，第一类属罕见病，发病率约为百万分之15~60（约每万人1.5-6例）。尽管，肺动脉高压治疗已应用磷酸二酯酶抑制剂、内皮素受体拮抗剂等药物，但患者平均生存期仍仅有5~7年，被称为”绝望之症”。传统治疗仅能延缓恶化，却无法阻断肺血管狭窄与重塑的核心病理进程。
在此方面，全球首款靶向血管重塑机制的创新药Sotatercep带来了突破性改变。该药于2024年获美国FDA批准，被国际指南推荐为全风险等级患者的附加疗法，通过源头干预疾病进展，显著逆转患者活动能力衰退，大幅降低疾病恶化风险。值得关注的是，澳门已成为亚洲少数率先引入该药的地区，镜湖医院已建立完善的规范化用药体系，通过严格遵循国际指南制定分层治疗方案、优化长期疗效监测机制、强化医患协同教育等措施，为符合条件的患者架起“生命之桥”。
“我们将持续推动创新疗法与精细化管理的深度融合，重塑肺动脉高压的治疗格局，为患者点亮生命新希望。”
主题讲课：多维度探讨肺动脉高压治疗经验
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姚桦：肺动脉高压治疗新进展
随后，姚桦教授带来主题讲课。她表示，随着认知深入和诊断标准更新（2022年欧洲指南：静息mPAP> 20mmHg，PAWP≤15mmHg，PVR> 2 Wood单位），肺动脉高压（PH）不再被视为罕见病，其高死亡率（既往平均生存仅2.8年）已获重视。治疗核心目标是改善症状、血流动力学、心脏结构并逆转血管重构，关键在于将患者维持在”低风险状态”，因中、高风险患者不良事件风险分别是低风险的约3.5倍和5.5倍。疗效评估需综合六分钟步行距离（6MWD）、WHO功能分级、NT-proBNP水平、右心功能和PVR等指标。
过去治疗依赖针对内皮素、一氧化氮和前列环素三个通路的传统药物。中国国家医保政策显著提高了药物可及性，大幅降低了患者经济负担。靶向激活素信号通路新药——Sotatercept的问世，为治疗领域带来革命性进展。STELLAR研究（2023）显示，在WHO II-III级PAH患者中，Sotatercept显著增加6MWD约45米，并将至临床恶化时间（死亡/需移植/住院）风险降低84%。ZENITH研究（2025中期）在病情更重（WHO III-IV级）、已接受三联治疗的患者中，加用Sotatercept使临床恶化风险降低76%，研究因此提前终止。以上结果推动了全球指南的更新，2024年世界肺动脉高压大会（WSPH）及后续美国、比利时共识建议，对于中低危及以上风险患者，应在现有治疗基础上加用Sotatercept。
Sotatercept作为首个被证实显著改善血管重构和预后的新机制药物，改写了治疗格局，强调维持低风险状态和早期足量联合治疗的重要性。目前，澳门是亚太首批、大中华区唯一可在医院内正常使用该药的地区，期待其应用能为患者带来新希望。
在讨论环节，围绕各位专家提出的问题，姚桦教授逐一展开解答。
1. 关于药物剂量调整，姚桦教授表示，临床研究中仅需个别调整剂量，当前仅观察到1例蜘蛛痣副作用，未出现头痛、腹泻等典型血管扩张症状，尚无因副作用停药案例。
2. 对于疗程与研究方向，她强调，目前无证据支持停药，建议经济条件允许者长期用药；同时透露，五羟色胺途径新药及吸入制剂正在研发中。
3. 针对早期筛查难题，她表示对心悸患者应关注右心负荷，推荐心脏超声初筛，重点提示”运动后晕厥”是WHO分级的特异性标志，基层机构遇疑似病例需及时转诊。
4. 就合并左心功能不全的高龄患者用药，姚桦教授明确该药适用于经右心导管确诊的动脉型肺动脉高压（第1类），强调治疗中需每3个月通过6分钟步行距离、BNP及规范右心导管评估病情进展。
卢婷婷：肺动脉高压治疗病例分享
卢婷婷副教授分享了一例31岁产后肺动脉高压患者的治疗历程。该患者2020年产后出现进行性呼吸困难伴右心衰竭，右心导管确诊肺动脉高压（mPAP 45mmHg，PVR 8.6 WU）。初始西地那非+马西替坦双联治疗3个月后达低风险状态（心功能I级、NT-proBNP正常、6MWD>500m）。2022年病情进展（追赶公交车后晕厥），升级为司来帕格三联口服治疗，但9个月后出现右心室收缩功能障碍（FAC 30%）及6MWD下降至454米。2023年参与伊马替尼临床试验因无效终止，2024年8月病情恶化（NT-proBNP 2341ng/L，右心房扩大至31cm²）。调整方案为利奥西呱替代西地那非并加用地高辛，同年10月启动皮下曲前列尼尔（最大耐受剂量54ng/kg/min），12月加用Sotatercept形成四联治疗。至2025年5月，超声显示右心房面积缩小至19cm²、偏心指数改善（2.8→1.8），活动耐量显著提升。
她总结表示，结合该病例，证实Sotatercept联合传统三联及注射前列环素可显著逆转右心重构，即使晚期患者仍能获益；药物总体耐受性良好，出血风险可控；建议重新评估中危患者的早期用药路径。
在讨论环节，卢婷婷副教授重点围绕以下问题分享了观点。
1. 关于患者现状，她介绍，患者日常活动能力得到明显改善（可爬4-5层楼），同时强调需终身维持药物治疗。
2. 对早期用药策略，建议中危患者应考虑将Sotatercept纳入双联/三联初始方案，因该病例证实尽早干预可改善预后，且注射型前列环素操作便捷。
3. 就费用问题，她表示本院通过药品降价政策及医疗保险覆盖，已为5例患者解决经济负担。
4. 针对病因诊断，应进行患者及子女的基因检测，虽然家族史显示阴性，但仍需排除遗传因素。
吴宝群：澳门地区经验分享
吴宝群医生系统分享了澳门地区诊疗经验。她首先表示，中国肺动脉高压患者超1200万，死亡率居亚洲首位（2021年年龄标准化死亡率0.42/10万），但多数未获及时诊治。诊断需结合右心导管（金标准，mPAP>20mmHg）及超声评估（重点监测右心房面积、偏心指数等指标），治疗核心是维持低风险状态（2021年中国指南强调每3-6个月综合评估运动耐量及心功能）。传统三大通路药物（内皮素/一氧化氮/前列环素途径）疗效有限，3年死亡率仍近30%；2024年国际指南新增激活素信号抑制剂Sotatercept（WINREVAIR®），其STELLAR研究证实可使中重度患者6分钟步行距离增加40.1米、临床恶化风险降低84%。
随后通过四例典型病例分享了实践策略：
病例1（45岁女性，术后PAH）：三联治疗无效后加用Sotatercept（0.7mg/kg），用药5周右心房面积缩小40%（31→19cm²），活动耐量显著提升。
病例2（43岁女性）：PADN术后疗效不佳，使用Sotatercept后水肿消退、睡眠改善，血小板降至22×10⁹/L但未停药。
病例3（34岁女性）及病例4（9岁男童）：经多学科评估后超说明书用药，儿童患者需签署免责声明，用药后血氧饱和度改善。
吴宝群医生总结强调，Sotatercept作为首个靶向血管重塑的药物可显著改善右心结构，澳门镜湖医院已成立多学科团队推进精准治疗；PADN可作为特定患者补充手段，但需进一步明确适应证；当前，亟需提高筛查意识（推荐心悸患者优先超声检查），并通过规范随访改善患者预后。
Sotatercept：肺动脉高压治疗的里程碑式突破
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会议最后，与会专家再次强调创新药物Sotatercept的诞生标志着该领域革命性突破。作为全球首个靶向血管重塑核心机制的治疗方案，其独特价值在于实现疾病进程的实质性逆转——这一根本性疗效使其成为当前最受瞩目的治疗选择。
“这不仅是新药上市，更是治疗范式的转折点。”各位专家均表示，Sotatercept的关键突破在于直击肺动脉高压的病理核心，为长期被“绝望之症”困扰的患者带来真正的转机。同时强调，必须依据患者个体差异定制治疗方案，包括基因特征、病程阶段及并发症等多元因素的综合评估，方能实现“量体裁衣”式的疗效优化。
正如各位专家所言，随着该疗法在澳门镜湖医院等亚洲先锋医疗机构的落地，临床实践正从“延缓疾病”向“逆转病程”跨越。未来，治疗的核心将聚焦于个体化用药路径构建，期待通过精细化剂量调整与动态疗效监测，让这项里程碑式突破惠及每一位需要救治的生命。