上午场由广东省人民医院冯颖青教授、首都医科大学附属北京安贞医院齐玥教授及北京大学魏永越教授共同主持，聚焦于临床研究的宏观设计与实施根基。

首都医科大学附属北京安贞医院的马长生教授在开幕致辞中高屋建瓴地指出了CRCT协作组的核心目标。他强调，中国心血管领域亟需的是真正能够“改写指南”的高质量RCT，而非仅为发表文章。马教授指出，CRCT的使命就是培养临床研究人才，推动从“零开始”设计和高质量地执行临床试验。他分享了安贞医院的实践，要求“每一个硕士会参加到每一个RCT里面”，通过“每个星期讨论RCT”并让所有相关人员列席的方式，在实战中锤炼队伍。他强调，研究的最终目的是“为了改善患者预后，助力科学进步”，同时也能“帮助企业做出更好的药，更好的器械”，这是一个多方共赢、正向积极的事业。

中国医学科学院阜外医院的王杨教授系统阐述了数据监察委员会（DSMB）在临床试验中的核心地位。他首先援引国家GCP法规第36条，明确了DSMB的官方定位。王教授指出，DSMB是一个由“资深的临床专家”和“至少一名统计学的专家”组成的独立委员会，其首要职责是通过定期评估试验进展中的安全性与有效性数据，来保障受试者权益并确保数据质量，同时必须严格避免“利益冲突”。他强调，DSMB的运作必须基于一份详尽的“DSMB章程”，该章程明确规定了其成员构成、职责、会议计划、盲态保持原则及统计决策准则。王教授通过“Jupiter研究”（因“优效”提前终止）和“LACC研究”（因“安全性风险”提前终止）这两个经典案例，生动展示了DSMB在关键节点上的决策作用。他还详细解析了DSMB如何通过“开放会议”（审阅盲态数据）和“闭门会议”（审阅非盲态数据）来执行监察，并运用Pocock或O'Brien-Fleming等“α消耗函数”的统计学方法，科学地管理假阳性风险，从而为试验是否应“继续开展”、“优化调整”、“暂停”或“终止”提供最关键的独立建议。

首都医科大学附属北京安贞医院的杜昕教授以“Simplify”（简化）为核心原则，深入剖析了不同临床试验类型及其与研究问题的适配关系。她首先强调，所有研究都应始于清晰的PICO（患者、干预、对照、结局）问题构建。她指出，随机化和“分配隐藏”（如经典的“不透明信封”比喻）是保证RCT质量的基石。杜教授重点辨析了“优效性”与“非劣效性”研究的“陷阱”。她指出，选择非劣效研究的前提是，新干预必须在其他方面（如便利性、安全性）有明确好处（如DOACs对比华法林）。她以PCI对比CABG的“EXCEL研究”和“NOBEL研究”为例，精辟地分析了为何随访时间、复合终点的构成（是否包含血运重建）等设计差异，会导致对同一临床问题的结论截然不同。随后，她以自己发表于《柳叶刀》的心衰患者接种流感疫苗研究为例，生动展示了“群组随机对照试验”在干预措施难以对个体施行（如存在伦理障碍或“污染”风险）时的独特优势，并解释了为何此类设计必须在统计上考虑“组内相关系数”（ICC）以调整样本量。最后，她还简要介绍了“析因设计”和“交叉设计”的适用场景。

广东省人民医院的冯颖青教授基于其正在执行的大型IIT研究的丰富实战经验，聚焦于IIT）实施、质量监察与团队建设。她首先明确IIT研究是“学术驱动”、“贴近真实世界”的，与注册目的的药企试验截然不同。她坦言，IIT研究面临资金、基层中心经验不足、缺乏专职项目经理等巨大挑战，因此“实施”与“质量监察”是决定成败的生命线。冯教授分享了其研究中“万里长征”的宝贵经验：她的团队制定了多达17个SOP，坚持“每周主会、每月月报”；为确保方案落地不走样，她坚持“亲临现场”启动每一个中心，并制作“小卡片”SOP帮助基层医生执行；在启动时“预留十个病人”，与中心团队共同完成首批入组。在谈到数据真实性时，她分享了团队如何“像侦探一样”与“造假”行为作斗争，其研究的数据采集方式从“直接上传”的设备，最终升级到增加了“人脸识别”拍照以确保受试者与数据一致。最后她总结道，做IIT研究必须“守住底线，保真实，促规范”。

下午场由首都医科大学附属北京安贞医院蒋超教授、何柳教授以及哈尔滨医科大学附属第二医院王卓众教授联袂主持，深入探讨了研究执行与解读中的关键细节。

安徽省立医院的高超教授以“讲故事”的形式，生动剖析了临床研究设计与解读中常见的12个“陷阱”。他首先强调，RCT虽位于证据金字塔顶端，但并非绝对可靠。他以RDN（肾动脉消融）研究为例，指出早期非盲研究显示巨大降压效应（30mmHg），而严格的三盲研究结果却为0，这揭示了“期望偏移”的巨大影响。同理，ORBITA研究通过“假手术”对照，才真正剥离了PCI对稳定型心绞痛的安慰剂效应。其次，他探讨了依从性的陷阱，以TOPCAT研究为例，俄罗斯亚组的“阴性”结果源于患者血样中检测不到药物代谢物——即患者“假装吃药”，这警示研究者需想尽办法核实依从性。再次，PLATO研究的地域差异（北美无效）则揭示了背景治疗（美国使用325mg阿司匹林）的差异足以“反转”研究结论。在解读层面，高教授强调要警惕复合终点，例如TRILUMINATE研究的“阳性”结果完全由症状量表（KCCQ）驱动，死亡和心衰住院并无改善；EVEREST II研究的“安全性更优”，则依赖于将外科手术的常规“输血”计入安全事件。他还指出了业界缺乏NOACs之间“头对头的比较”、忽视“停药/降阶”研究的重要性、以及在现代治疗背景下“旧药新用”和“旧法新验”（如地高辛、SYNTAX）的必要性。最后，他提醒研究者要警惕“经费来源”对结论的潜在影响、滥用“亚组分析”美化阴性结果、以及混淆“平均治疗效应”与“个体治疗效应”，并强调了观察性研究的局限性。

首都医科大学附属北京安贞医院的何柳教授系统阐述了研究终点与样本量估算的核心逻辑。她强调，一个好的研究始于“FINER”问题（可行、有趣、创新、伦理、相关），而“可行性”首当其冲，其核心即为样本量。何教授详细拆解了PICO(S)各要素对样本量的影响：P（患者）决定了O（结局），O的“事件率”是计算关键；I（干预）与C（对照）的“效应差”是另一关键；S（设计）则决定了统计公式。她以连续性变量为例，China-PEP研究（饮食干预）选择“血压变化值”为终点，其样本量同时取决于“均数差”（如3mmHg）和“标准差”（变异度）。她指出，之所以在降脂研究中常用“百分比变化”而非“绝对值变化”，是因为血脂存在不同单位（mmol/L vs mg/dL），百分比更具可比性。对于事件终点，她区分了“固定随访时长”（如PCI术后1年的TWILIGHT研究，依赖“终点比例”）和“事件驱动”（如polyPill研究，依赖“年事件发生率”和“总事件数”）。对于群组随机，她以SMARTER研究为例，指出必须考虑“组内相关系数”（ICC），并平衡“群组数量”与“群组内样本量”的取舍。最后，她以OPTION（LAAO vs OAC）和另一项DAPT研究为例，精解了“双主要终点”设计的两种模式：OPTION要求“两者均成功”方为阳性，故无需校正α；而后者采用“分级检验”（Hierarchical Testing），必须先通过非劣效性检验，才能继续检验安全性，一旦首步失败，后续P值便失去意义。

医脉通临床研究事业部的金迪蒂副总裁从18年实战经验出发，解密了临床研究高效运营的“黑匣子”。她指出，一个好的研究是“设计出来的，而非检查出来的”，运营管理就是连接临床科学（顶层设计）与数字化（工具）的桥梁，其核心是“基于风险和目的的质量管理”（RBM）。她以“承重墙”（核心任务，如EDC系统）、“关键路径”（限速步骤，如伦理审批）和“装修”（可选模块，如额外系统）为喻，生动拆解了项目管理的甘特图。她强调，IIT研究无需像注册试验那样进行300%的SDV（源数据核查），而应聚焦于“关键风险指标”（KRI）和“质量容忍上限”（QTL）。她举例，某新药研究面临竞品上市，其QTL被设为“对照组患者进展后使用竞品比例不得超过X%”，整个项目因此变成了与竞品普及速度的“赛跑”，运营团队必须加速入组以确保对照组的“纯洁性”。在具体操作上，她分享了多个宝贵经验：其一，在研究者会议（启动会）前，必须进行“流程预演练”，确保中心具备所需的离心机、耳温计等物资；其二，为避免多中心执行不一，应为CRC提供标准化的“随访话术”脚本，并明确“主要终点”的优先级，防止患者因回答过长的“探索性”量表而疲劳，导致关键数据丢失。